央广网北京7月5日消息（记者王晶）7月5日，国新办举行“权威部门话开局”系列主题新闻发布会，介绍“强化药品监管切实保障人民群众用药安全”有关情况。就备受社会关注的罕见病相关问题，央广网记者在发布会现场进行了提问。
(资料图片)
视频剪辑：李帅
央广网记者：近年来，罕见病用药一直备受社会关注。请问，国家药监局在鼓励罕见病药品的研发创新和生产供应方面有哪些举措？
发布会现场（央广网记者 王晶 摄）
央广网记者提问
国家药品监督管理局局长焦红表示，罕见病患者是需要重点关心关注的人群，罕见病患者用药也是国家药监局的重点工作之一。
国家药品监督管理局副局长黄果表示，正如大家知道的，尽管罕见病发病率不高，罕见病用药研发难度很大，市场规模不大，但是具体到每一个家庭、每一个患者，罕见病用药往往是不可或缺的救命药。因此我们认为，每一种罕见病药物都值得我们全力以赴。
黄果透露，下一步，国家药监局将继续关注罕见病用药需求，在确保上市药品安全、有效、质量可控的基础上，加快罕见病药品审评审批，为罕见病患者延缓病情发展、提高生活质量作出我们最大的努力。
国家药品监督管理局副局长黄果
据介绍，近年来，国家药监局以深化药品审评审批制度改革为契机，努力加快了罕见病药物上市，努力让更多罕见病患者有药可用。
黄果表示，一方面，释放政策红利，让罕见病用药研发持续加速。从2018年起，我们建立了专门通道，在审评审批环节，对包括罕见病用药在内的临床急需境外新药，实行单独排队、鼓励申报、加快审评。“根据这个政策，我们统计了一下，有23个罕见病新药通过专门通道获批进口上市。到2020年，我们进一步明确了优先审评程序，将具有明显临床价值的罕见病新药纳入优先审评审批程序。”黄果介绍，目前，在所有药品上市申请中，罕见病新药的审评审批时限是最短的。
另一方面，加强技术指导，让企业少走弯路。针对罕见病单病种发病率极低特点，黄果说，药物研究难度远远超过其他常见多发病的特殊性，我们对治疗罕见病的创新药给予了特殊政策倾斜，药品审评机构对罕见病新药实行早期介入、研审联动、全程服务，组建专门的审评团队跟进罕见病新药的创新研发。允许企业滚动递交研究资料，在沟通交流、核查检验、综合审评等重点环节，建立了无缝衔接机制。这些做法很大程度上提升了罕见病新药研发的质量和效率。我们还制定了一系列技术指导原则，比如《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则》，指导企业结合罕见病特征，在确保严谨科学的基础上，采用更加灵活的设计，充分利用有限的患者资源，获取科学证据，推进临床研发。
通过综合施策，近年来，我国罕见病用药上市数量和速度实现了“双提升”。一组数据显示，2018年以来，我国批准上市的进口和国产罕见病用药已经达到了68个。
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